百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“百悦泽®继获批用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者后，此次sNDA申请也获得NMPA受理，这对我们来说是一个好消息。这意味着一旦取得批准，更多中国的华氏巨球蛋白血症患者将有机会用上这款药物。ASPEN试验表明，百悦泽®对WM患者而言是一项安全有效的治疗选择，引起房颤等心血管事件的风险更低。在ASPEN试验数据的支持下，百悦泽®已经在美国、加拿大、澳大利亚和欧盟获批用于WM患者的治疗我们期待与CDE继续探讨，争取将这一具备‘同类最优’潜力的药物提供给更多中国WM患者的机会。” 

此次sNDA申请基于ASPEN试验数据，这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验（NCT03053400），对比了百悦泽®与伊布替尼用于治疗复发/难治性（R/R）或初治（TN）WM患者的数据。

经独立审查委员会（IRC）根据第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-6）修订版缓解标准（Treon 2015）评估，百悦泽®治疗组在总体意向性治疗（ITT）人群中的完全缓解（CR）和非常好的部分缓解（VGPR）率的综合为28%（95% CI：20，38），而伊布替尼组为19%（95% CI：12，28）。尽管两组数据的差异未达到统计学显著性（p=0.09），但百悦泽®展现了更高的VGPR率数据，且缓解质量呈现出改善趋势。[1]

在ASPEN试验中，与伊布替尼相比，百悦泽®取得了更具优势的安全性数据，特定不良事件的发生率较更低，包括房颤/房扑（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在101例接受百悦泽®治疗的WM患者中，4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件降低用药剂量。[4]

关于华氏巨球蛋白血症

华氏巨球蛋白血症是一种罕见惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中占比不到2%。[1] 该疾病通常在老年人中多发，主要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏。[2] 在中国，每年大约有88,200例淋巴瘤新增病例，其中约有91%为NHL，这意味着我国每年约有1000例WM新增病例。[3]

关于百悦泽®（泽布替尼）

百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽®已在以下地区中获批如下适应症：

• 2019年11月，百悦泽®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者*

• 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL患者**

• 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞 白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者**

• 2021年2月，百悦泽®在阿拉伯联合酋长国获批用于治疗复发或难治性MCL患者

• 2021年3月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成年患者

• 2021年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的WM成年患者**

• 2021年7月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**

• 2021年7月，百悦泽®在智利获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**

• 2021年8月，百悦泽®在巴西获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者

• 2021年8月，百悦泽®在美国获批用于治疗成年WM患者 

• 2021年9月，百悦泽®在美国获批用于治疗既往至少接受过一项抗CD20疗法的成年边缘区淋巴瘤（MZL）患者*

• 2021年10月，百悦泽®在新加坡获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者 

• 2021年10月，百悦泽®在以色列获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者

• 2021年10月，百悦泽®在澳大利亚获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年WM患者或作为不适合化学免疫疗法WM患者的一线治疗方案 

• 2021年10月，百悦泽®在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的MCL成年患者，

• 2021年10月，百悦泽®在俄罗斯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者 

• 2021年11月，百悦泽®在沙特阿拉伯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；

• 2021年11月，百悦泽®在欧盟、冰岛、列支敦士登和挪威获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化学免疫治疗的患者；

• 2021年12月，百悦泽®在英国获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）

  
  

参考链接：https://www.prnasia.com/story/349271-1.shtml